近日，安徽医科大学第二附属医院的血液内科团队利用新靶点Ex02 CAR-T细胞疗法，救治了一例晚期骨髓瘤患者，目前取得了良好的疗效。
该患者是一名60岁的男性，十一年前因突发胸骨后疼痛，在外院诊断为“多发性骨髓瘤”，随后经历了化疗、免疫调节及自体造血干细胞移植等系统治疗，病情获得了较长时间的缓解。不过，从2021年7月起，疾病复发呈进行性恶化，剧烈的骨痛让他无法正常站立和行走，只能长期卧床。在先前医院已尝试了各种治疗骨髓瘤的药，但疗效甚微，身体每况愈下。
今年3月22日，该患者转入安医大二附院。“刚入院时患者身体状况非常虚弱，严重骨痛导致患者无法正常生活，且伴有重度贫血和血小板减少，随时可能有生命危险。”安徽医科大学第二附属医院血液内科主任翟志敏教授告诉记者，在对患者进行全面评估后，发现患者病情危重，治疗面临着巨大挑战。经反复讨论，同时在患者和家人的积极要求、充分理解和支持下，最终决定采用新型靶点的Ex02 CAR-T细胞治疗。
据了解，翟志敏团队近10年一直潜心从事CAR T细胞研发和临床应用转化，前期在CD19 CAR T细胞治疗复发难治白血病已取得突破，2019年获得安徽省重大科技攻关项目资助和支持后，不断创新，4年前首次发现在多发性骨髓瘤细胞表面特异性表达Ex02靶分子，经过3年多的反复尝试和探索，终于在全球首次成功创建了针对Ex02靶点的CAR-T细胞。
当此次面临该患者非同寻常的严峻病情时，翟志敏团队当机立断，精心救治，再次将科研成果转化到临床。患者顺利接受Ex02 CAR-T细胞输注后，血常规等各项指标逐步改善，骨痛也奇迹般消失，可谓“绝处逢生”，再次看到了生命的曙光。
翟志敏教授表示，此次全球首创新靶点Ex02 CAR-T细胞疗法帮助一名终末期骨髓瘤患者摆脱病痛的折磨，且无明显不良反应，初步显示该疗法治疗恶性肿瘤安全有效，在未来有可能让更多患者受益，应用前景令人期待。
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